As crianças diagnosticadas com distrofia muscular de Duchenne foram tratadas com o medicamento apropriado.
Duas crianças diagnosticadas com distrofia muscular de Duchenne receberam nesta semana a primeira infusão do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Sistema Único de Saúde (SUS). O tratamento, considerado o mais caro do país, tem custo unitário de R$ 11 milhões, conforme definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
Segundo o Ministério da Saúde, a administração do fármaco ocorreu no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), uma das principais referências nacionais no atendimento de doenças raras. A medida atende a uma determinação do Supremo Tribunal Federal (STF) para que pacientes que preencham os critérios estabelecidos tenham acesso ao tratamento.
O Elevidys é indicado para crianças de 4 a 7 anos e tem como objetivo estabilizar, ainda que parcialmente, a função muscular. A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta predominantemente meninos e é caracterizada pela deficiência ou alteração da distrofina, uma proteína essencial para a integridade muscular. O avanço da doença leva à perda progressiva da capacidade de se movimentar, comprometendo atividades como correr, pular e subir escadas.
Até então, o tratamento disponível no país era baseado no uso de corticoides, utilizados para retardar a progressão da fraqueza muscular. Agora, os dois pacientes que receberam a infusão do Elevidys serão acompanhados de perto para avaliar a efetividade do medicamento. O Ministério da Saúde destaca que as evidências sobre os benefícios da terapia ainda são limitadas e seguem em discussão pela comunidade científica.
De acordo com a neurologista infantil Michelle Becker, responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA, a expectativa é que o medicamento possa estabilizar ou retardar a progressão da doença. “A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada”, explicou.
Famílias mantêm esperança
Para Alessandro Neves, pai de uma das crianças que receberam a infusão, a possibilidade de estabilização da doença já representa uma conquista significativa. “Não sei se, daqui a pouco, essa medicação pode ter um efeito mais longo. Ainda não há evidências, mas só de estabilizar, a gente se sente abençoado. E, mais para frente, se tiver algum [medicamento] que seja realmente a cura, a gente ganha um pouco mais de tempo com essa aplicação”, afirmou em material divulgado pelo Ministério da Saúde.
Luana Fassina, mãe de outra criança beneficiada pelo tratamento, também expressou esperança de que o medicamento proporcione uma melhor qualidade de vida ao filho. “Fomos muito bem recepcionados, a equipe é maravilhosa e nos deu todo o suporte”, disse, conforme informações do governo federal.
