O medicamento Zolgensma, utilizado na chamada terapia gênica, será incorporado à rede pública. Na rede privada, o custo médio do fármaco é de R$ 7 milhões.
A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) passa a disponibilizar gratuitamente um tratamento inovador contra a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, condição rara que compromete a movimentação e a respiração.
“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
A nova terapia será indicada para crianças de até seis meses de idade que não estejam submetidas à ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Segundo o Ministério da Saúde, com a introdução do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras disponíveis para a AME tipo 1.
A doença é causada pela ausência ou mau funcionamento de um gene que compromete a produção de uma proteína fundamental para a sobrevivência dos neurônios motores. De acordo com dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de bebês nascidos no país em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a condição. A AME é classificada como rara, afetando menos de 65 indivíduos a cada 100 mil habitantes.
A inclusão do Zolgensma no SUS foi possível graças a um acordo firmado com o laboratório fabricante, que prevê o pagamento condicionado à eficácia clínica do medicamento.
“Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explicou Padilha.
Como acessar o tratamento
Para ter acesso à terapia, a família da criança deve procurar um dos 28 centros de referência habilitados para o tratamento da AME com terapia gênica. Esses serviços estão localizados nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
A avaliação será feita com base no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, publicado pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, será instalado um comitê nacional para acompanhar, de forma permanente, os resultados do tratamento nos pacientes.
Antes da incorporação oficial, o Zolgensma já era disponibilizado pelo governo federal em cumprimento a decisões judiciais. Até o momento, 161 ações na Justiça resultaram na oferta do medicamento pela pasta.
Outras terapias disponíveis
Além do Zolgensma, o SUS já oferece medicamentos de uso contínuo para pacientes diagnosticados com AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias. Estão disponíveis o nusinersena (Spinraza) e o risdiplam (Evrysdi). Em 2024, mais de 800 prescrições desses fármacos foram emitidas, conforme informado pelo Ministério da Saúde.
