Doença degenerativa acelera busca por terapias não convencionais
O diagnóstico de doença de Creutzfeldt-Jakob, condição neurodegenerativa rara e de progressão acelerada, levou o influenciador Lito Sousa a recorrer a redes sociais para pleitear acesso a tratamentos experimentais nos Estados Unidos. A mobilização, que obteve ampla repercussão, revelou um cenário recorrente em medicina: pacientes esgotam opções aprovadas ou sequer têm alternativas convencionais, recorrendo a terapias ainda em fase de estudo.
O que define um tratamento experimental
Segundo Clarissa Baldotto, presidente da Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (Sboc) e pesquisadora do Instituto D’Or, o termo ‘experimental’ refere-se a medicamentos cuja segurança, eficácia e público-alvo ainda estão em fase de definição por meio de testes clínicos. Baldotto ressalta que uma droga recentemente aprovada nos EUA para câncer de pâncreas, por exemplo, segue sendo considerada experimental para outras indicações, como o câncer de pulmão, até que novos estudos sejam concluídos.
Mecanismos de acesso a terapias não convencionais
Embora o acesso a tratamentos experimentais seja restrito e sujeito a regulamentações, três vias principais são identificadas no Brasil. A primeira envolve participação em ensaios clínicos, condicionada à disponibilidade de estudos abertos para a doença do paciente. Outra possibilidade é o uso compassivo, permitido para casos graves sem alternativas terapêuticas, mediante aprovação de comitês de ética e da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Por fim, há a importação individual de medicamentos, processada via judicial ou administrativa, desde que comprovada a ausência de equivalente nacional e a potencial eficácia do produto.
